重磅发布 | 2022年度中国、国际十大医学科技新闻揭晓

2月8日，由健康报社组织评选的2022年度中国十大医学科技新闻和国际十大医学科技新闻揭晓。

中国十大医学科技新闻为：

1.取栓再通后血压管理有“安全线”

2022年10月28日，国际权威医学期刊《柳叶刀》杂志在线发表了海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）脑血管病中心刘建民教授团队临床科研项目“急性缺血性卒中机械取栓成功再通后强化降压控制”最新成果。研究共历时4年，通过筛选1828例患者，最终入组821例。经过2758次标准化随访，5024份神经血管影像，16616次血压记录，近30万条临床数据分析。证实了标准血压管理组功能预后良好的比例达到60.8%，强化降压治疗组90天功能预后良好的比例仅为47.5%。有力证明了140-180mmHg的标准血压管理更有利病人康复，而强化降压到120mmHg以下则对患者康复不利，成功指明了卒中患者血管再通后血压管理的安全下线。

该成果在世界上首次证实了“对于急性大血管闭塞型缺血性卒中患者，经血管内治疗成功开通血管后，强化血压管理（小于120mmHg）患者临床预后差于标准血压管理（140-180mmHg）组”，为急性缺血性卒中机械取栓再通后血压管理提供了高级别证据支持，有望改写国际和国内诊疗指南并指导临床实践，进一步提高卒中临床治疗效果，惠及中国乃至全球患者。

2.新冠疫苗有了创新吸入给药方式

2022年5月，康希诺生物公布了有关康希诺生物吸入用新冠疫苗的最新研究成果。通过对420名受试者的临床试验，序贯加强（俗称“混打”）康希诺吸入用新冠疫苗安全性良好，总不良反应发生率低于灭活疫苗同源加强，无严重不良反应发生，但可以比灭活疫苗同源加强诱导出更高水平的中和抗体水平，有望成为新冠疫苗加强接种的优先选择，相关研究发表在《柳叶刀-呼吸病学》上。

吸入用新冠疫苗是康希诺生物全球创新给药方式，用雾化器将新冠疫苗雾化成微小颗粒，模拟新冠病毒从呼吸道黏膜侵入的逻辑，通过吸入的方式进入呼吸道和肺部，从而有效免疫变异毒株。中国疫苗的原始创新第一次领跑全球。这种吸入式“接种”流程像喝咖啡。每人一只口杯，在酷似咖啡机的雾化器前接一杯雾化的疫苗，深吸气，保持5秒，正常呼吸，疫苗就接种完成了。

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3.开辟哺乳动物染色体编辑新领域

在漫长的生命进化过程中，染色体会发生重排而导致核型变异。每百万年啮齿类动物就会积累3.2-3.5种染色体重排，而灵长类动物也会积累1.6种染色体重排。这类事件如何在实验室模式动物中进行模拟和研究？

中国科学院动物研究所李伟、周琪团队与中科院分子细胞科学创新中心李劲松团队等首次实现了哺乳动物完整染色体的可编程连接，创建出一系列具有19对染色体的全新核型的实验小鼠，在实验室以人工设计的方式实现了自然界中经过数百至数万年才能实现的核型演化事件。该研究发现了染色体长度的限制；揭示了染色体重排对生殖的影响；证实基因组组装的稳健性是染色体演化的重要基础，为哺乳动物染色体结构改造、动物新核型亚种的创造以及染色体结构变异疾病的模拟提供了可行的技术路线，开启了哺乳动物染色体遗传改造的新领域。

该成果发表于《科学》和《细胞研究》杂志（Science， 377(6609):967-975；Cell Research，32.11 (2022): 1026-1029）。

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4.非人灵长类动物全细胞图谱发布

2022年4月13日，由深圳华大生命科学研究院主导，多国科研团队共同参与的首个非人灵长类动物（猕猴）全身器官细胞图谱发表于国际顶级学术期刊《自然》(Nature)。该图谱将被用于物种进化、人类疾病以及药物评价和筛选相关的研究，为生物医学的发展提供基础性的资源和工具，为疾病诊疗、靶向药物开发提供助力，为人类更好地探究生命的进化提供可能。

21世纪初，人类基因组草图的问世为生命科学研究谱写了一本生命“天书”，为生命的数字化提供了基础。然而，遗传信息是由细胞携带的，目前，人类对自身细胞的认识还很有限，全面解码细胞的数字化特征将推动生命科学的研究，为生物医学的发展提供基础性的资源和工具。为此，研究人员将目光投向了和人的基因相似度高达93%的猕猴，绘制了一张猕猴的全身器官的细胞图谱。

“这个图谱就像一张‘地图’，有了它就相当于有了一个探索生命细胞分辨率的高精度仪器，可以‘看到’每个器官都有哪些细胞，还可以精细到每个细胞里具体的分子特征及与其他细胞的互作关系。”论文的第一作者、深圳华大生命科学研究院韩磊博士介绍说，“这为我们更好地认识生命的基本结构，探究疾病和细胞的关系打下了基础，也为疾病的精准治疗提供了新的方向。”

5.晚期前列腺癌治疗有了“中国方案”

2022年9月6日，复旦大学附属肿瘤医院泌尿外科叶定伟教授领衔团队发布了一项关于转移性激素敏感性前列腺癌中国自主创新药物治疗的最新成果。该团队历时4年多的协同研究，证实首个由我国自主研发的全新二代抗雄药物“瑞维鲁胺”联合雄激素剥夺疗法（去势治疗）相较于经典治疗方案，可将转移性激素敏感性前列腺癌患者的死亡风险降低42%、影像学进展风险降低56%。这项由叶定伟教授牵头，汇聚全球72家顶尖泌尿肿瘤中心的国际多中心、随机、对照Ⅲ期临床研究——CHART研究，同日在国际顶尖医学期刊《柳叶刀·肿瘤学》在线发表。

“我国前列腺癌患者众多且晚期患者比例较高，然而我国针对前列腺癌的自主创新药物少、研究起步晚，国际舞台话语权较小。”叶定伟教授表示，“此前，该中国前列腺癌创新药物Ⅲ期临床研究结果在业内顶尖的美国临床肿瘤学会（ASCO）2022大会全球公布，首次让我国泌尿肿瘤创新药在国际舞台发出‘中国声音’；如今，该研究结果在《柳叶刀·肿瘤学》发表，标志着转移性激素敏感性前列腺癌治疗‘中国方案’得到了广泛认可。”

6.基因治疗血友病获新突破

2022年5月19日，《柳叶刀·血液学》报告了亚洲首个肝脏靶向血友病B基因治疗的临床研究结果：10名血友病患者接受基因治疗平均58周后，他们的凝血因子水平从治疗前的2%以下提升到平均36.93%。该研究由中国医学科学院血液病医院暨中国医学科学院血液学研究所（以下简称血研所）与华东理工大学药学院团队合作完成。

基因治疗后一周内凝血因子水平变化

在接受治疗前，10位患者平均每年出血21.5次（范围：3-60次），注射凝血因子54次（范围：16-90次）， 血液中凝血因子Ⅸ活性均在5以下，且多个关节已经出现病变。在接受基因治疗后，即一次静脉注射携带有凝血因子IX高活性突变体基因的AAV载体后，经过中位数为58周的随访（范围：50-117周），患者体内载体衍生FIX活性水平达到平均36.93±20.49IU/dl（均值±SD），其中4例患者FIX:C达到或高于50IU/dl，8例患者高于20IU/dl。本研究中的基因治疗药物起效迅速，输注24小时内即可获得疗效，患者体内载体衍生FIX活性水平在一周时达到平均57.12 ± 20.18 IU/dl。在长期随访中，仅1例因陈旧性血肿加重接受过替代治疗外，其他患者均无任何过度出血，也无需再输注凝血因子，极大地减轻了患者反复出血及静脉穿刺带来的痛苦。此外，该研究在载体输注前创新性地采用预防性应用糖皮质激素的方式，降低了不良事件的发生。

7.磁共振成像设备又添国产利器

2022年9月，国家药品监督管理局经审查，批准了上海联影医疗科技股份有限公司生产的“磁共振成像系统”创新产品注册申请。

该产品由超导磁体（5.0T）、梯度功率放大器、梯度线圈、射频功率放大器、射频线圈、检查床、谱仪、配电系统、对讲系统和生理信号门控单元组成。适用于体重大于20kg患者的临床MRI诊断。

该产品采用全身临床5.0T超导磁体，首次在超高场磁共振系统中将全身体激发线圈应用于临床扫描，从而实现全身成像，可以提升图像信噪比和图像空间分辨率，并实现超高场体部成像。

该产品核心技术为全身临床5.0T超导磁体、多通道射频并行发射控制和超高场磁共振系统射频安全成像，均拥有自主知识产权，关键性能指标已达到国际领先水平。

8.白癜风发病位置或与皮肤成纤维细胞相关

白癜风是一种后天获得性的自身免疫病，表现为局限性或泛发性皮肤黏膜色素完全脱失。由于皮肤的黑素细胞功能消失引起，但具体机制目前尚不清楚。北京生命科学研究所/清华大学生物医学交叉研究院的陈婷研究团队在Nature杂志上发表研究论文，通过单细胞转录组测序、小鼠模型和一系列遗传学实验方法，揭示了皮肤成纤维细胞在白癜风疾病中的重要作用，并阐明了白癜风的发病位置偏好。

此前的研究表明，皮肤白斑是由CD8+ T细胞异常攻击自体黑色素细胞产生的，而γ干扰素信号对于这个过程至关重要。

在新研究中，作者利用Cre-loxP系统在成纤维细胞中敲除了γ干扰素受体基因，发现小鼠不再患上白癜风。这就表明，成纤维细胞响应γ干扰素是导致白癜风的关键机制。此外，研究作者还发现了决定白癜风发病位置的因素。白癜风在不同部位的发病频率存在很大差异，其中手背、胸部发病率最高，而手掌和上肢发病率最低。在发病率高的区域，CXCL9、CXCL10的上调倍数更高。这就表明，不同部位成纤维细胞对γ干扰素的响应能力不仅决定其招募CD8+ T细胞的能力，也决定了白癜风的发病位置偏好。

9.治疗糖尿病新药多格列艾汀片获批

2022年10月8日，国家药品监督管理局批准1类创新药多格列艾汀片（华堂宁）获批上市，该药是全球第一款批准上市的葡萄糖激酶（GK）激动剂。其适应症为用于单独用药或者在单独使用盐酸二甲双胍血糖控制不佳时，与盐酸二甲双胍联合使用，配合饮食和运动改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。 

多格列艾汀片的作用是修复受损的葡萄糖激酶（GK）功能。在一项研究中发现，在停用多格列艾汀并且不服用任何其它降糖药物的情况下，研究期内受试者52周糖尿病缓解率为65.2%，糖化血红蛋白、空腹血糖（FPG）和餐后两小时血糖（2h-PPG）水平持续得到控制，β细胞功能维持稳定。

该药从临床前试验，到Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验，其进程均由中国研发团队和中国临床研究者主导设计完成。II期临床研究结果发表在国际高级医学期刊《柳叶刀-糖尿病与内分泌》上，两项III期研究结果同时发表于国际顶级医学期刊《自然-医学》上，并被美国糖尿病协会前任主席John Buse称为“可能是近10年来第一类全新的糖尿病药物”。与其他降糖药物不同，多格列艾汀片对肾功能不全的糖尿病患者十分友好，服药该药无需调整剂量。

10.新冠病毒趋同进化趋势获揭示

新冠病毒奥密克戎株不断突变，在全球引起多轮疫情。解析新冠突变株的体液免疫逃逸机制对于新冠疫苗研发和疫情防控具有重要指导意义。

北京大学谢晓亮、曹云龙团队联合中国科学院生物物理研究所王祥喜团队和中国食品药品检定研究院王佑春团队，率先报道了新冠奥密克戎及其亚型变异株的体液免疫逃逸特征与分子机制。首次解析了多种突变株的结构特征和感染特性，并详细刻画了新冠中和抗体的全表位分布和逃逸图谱。揭示了奥密克戎BA.1携带的突变可特异性逃逸原始株感染和疫苗接种所诱导的中和抗体，而奥密克戎BA.4/BA.5携带的突变可特异性逃逸BA.1感染所诱导中和抗体，证明通过奥密克戎感染实现群体免疫来阻断新冠传播是无法实现的。该系列研究增进了世界新冠疫情防控的科学认识，为广谱新冠疫苗和抗体药物的研发方向提供了重要数据参考和理论支持。

该成果5篇研究论文分别发表于《自然》、《细胞》、《细胞：宿主与微生物》杂志（Nature, 608:593-602; Nature, 602:657-663; Nature, 603:919-925; Cell, 185(5):860-871；Cell Host & Microbe, 30(11): 1527-1539.e5）。

此外，国际十大医学科技新闻为：

1.单克隆抗体首次用于人类朊病毒病；

2.染色体稳定性影响癌症转移模式；

3.新冠病毒可致感染者大脑结构变化；

4.全球细菌耐药负担分析结果公布；

5.全球癌症负担研究聚焦可控风险；

6.人工智能预测2.14亿个蛋白质结构；

7.首款延缓或预防1型糖尿病疗法获批；

8.CAR-T细胞治疗用于难治性系统性红斑狼疮；

9.有益健康的每日步数因年龄而异；

10.完整无间隙人类基因组序列出炉。

自2016年起，健康报社已连续7年组织双十大医学科技新闻评选。本次医学科技新闻评选采用数据检索和专家学者评议相结合的方式，设置初筛、初评和终评环节。来自基础医学、临床医学、公共卫生、中医药、药学等领域的14名专家学者共同担任评选顾问，中国医学科学院北京协和医学院和爱思唯尔公司是本次评选的技术支持单位。

来源：健康报、海医大、上海科协、中科院、国家药品监督管理局官网、北京大学、中国科协

E.N.D

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